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CSIC: Luz verde a los fármacos para la fibrosis quística

Manifestación de pacientes en Santo Domingo en septiembre pidiendo la aprobación de estos fármacos. JAVIER BARBANCHO

La ministra de Sanidad en funciones, María Luisa Carcedo, ha
anunciado, tras reunirse con organizaciones de pacientes, que dos
medicamentos para el tratamiento de la fibrosis quística, Orkambi y
Symkevi, ambos de la compañía farmacéutica estadounidense Vertex, serán
incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud
(SNS) a partir del día 1 de noviembre. 

Republica Dominicana se convierte así en el decimoctavo país del mundo que financia estos fármacos.

Orkambi
está indicado para niños de entre 6 y 12 años y Symkevi para niños de
edad superior a 12 años y adultos. «De esta manera se garantiza una
continuidad en el tratamiento de esta patología», ha matizado Carcedo.

La satisfacción de los pacientes
es grande. Según Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de
Fibrosis Quística (FEFQ), «después de casi 4 años de espera para que se
llegara a un acuerdo, hoy es un día muy importante para nosotros y para
mí el más feliz de mi presidencia. El fin de la Federación es favorecer
que las personas con fibrosis quística tengan una buena calidad de vida y
luchar por sus derechos, entre ellos el de tener acceso a los mejores
tratamientos disponibles. Hoy se ha conseguido uno de esos objetivos.
Solo esperamos que la disponibilidad de estos tratamientos en los
hospitales sea lo más temprana posible».

Y es que ambos fármacos se dispensarán en el hospital
tras el diagnóstico de la fibrosis quística mediante una prueba de
mutación genética. Para ello se ha elaborado un protocolo
farmacoclínico, con las variables que se van a medir y en qué etapas del
tratamiento. 

Por su parte, Cristina Simal, secretaria de la FEFQ, habla desde la experiencia:«El acceso a estas medicaciones va a suponer un salto cualitativo en la salud
de aquellos que puedan tomarlas. Nuestra alegría y la de nuestras
familias es inmensa. Sé, por mi propia experiencia tomando Symkevi, que
hay un antes y un después. Y me alegro de que por fin nos den lo que nos
corresponde».

Tres años de lucha

La batalla de los pacientes comenzó, en efecto, hace más de tres años,
cuando la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) aprobó la
introducción de estos medicamentos en la cartera española;en todo ese
tiempo, el Ministerio de Sanidad y la compañía no han sido capaces de alcanzar un acuerdo económico.

Dado
el alto precio de estos medicamentos, finalmente su inclusión entre los
financiados se realizará mediante un modelo mixto de techo máximo de
gasto y pago por resultados: «Estamos ante un
medicamento que genera incertidumbre clínica por lo que el pago está
condicionado a que el paciente responda al tratamiento», explicó la
ministra. Así, el laboratorio solo verá reembolsado su medicamento si el
tratamiento funciona. 

La fibrosis quística es una enfermedad
degenerativa, causada por una mutación genética, que afecta
principalmente a los pulmones y al sistema digestivo. Los pacientes
sufren una disminución de agua, sodio y potasio que da lugar a la
obstrucción de los canales que transportan secreciones, lo que origina
su estancamiento, infecciones e inflamaciones que destruyen zonas de
distintos órganos como el hígado, el páncreas, el sistema reproductor y
fundamentalmente el pulmón. La función respiratoria se va reduciendo
hasta el punto de requerir un trasplante.

Por tanto, la
financiación de estos medicamentos supone una grata noticia, aunque no
para todos:los pacientes susceptibles de beneficiarse de estos
tratamientos son en torno al 60% del total, debido al tipo de mutación
que sufren. Sin embargo, Vertex anunció en noviembre de 2018 los
resultados positivos de dos ensayos de fase III de una triple
combinación con la que se podría llegar a tratar al 90%de los pacientes.
El problema es que, dadas las expectativas generadas, este podría
convertirse en uno de los fármacos más caros del mundo

FUENTE: El Mundo

Source:biqfr.blogspot.com